Нексигуран зиклумеран

Нексигуран зиклумеран — экспериментальное генотерапевтическое средство на основе технологии CRISPR/Cas9, предназначенное для однократного внутривенного введения с целью долгосрочного подавления синтеза белка транстиретина (TTR).

Препарат представляет собой систему редактирования генома in vivo, состоящую из двух компонентов, доставляемых в гепатоциты с помощью липидных наночастиц (LNP): направляющей РНК (sgRNA), специфичной к гену TTR, и матричной РНК (мРНК), кодирующей эндонуклеазу Cas9. После проникновения в клетки печени Cas9 осуществляет двухцепочечный разрыв ДНК в целевой области гена TTR, что приводит к его инактивации и стойкому снижению продукции как мутантного, так и дикого (нормального) транстиретина.

Исследуется на предмет оценки фармакокинетики, фармакодинамики, эффективности, переносимости, безопасности и нежелательных реакций при терапии следующих заболеваний:

• наследственный транстиретиновый амилоидоз с полинейропатией (ATTRv-PN);
• транстиретиновый амилоидоз с кардиомиопатией (ATTR-CM).

Внутривенно.

• Коды МКБ 10

  E85.0 Наследственный семейный амилоидоз без невропатии

  E85.1 Невротический наследственный семейный амилоидоз

  E85.4 Ограниченный амилоидоз

  E85.8 Другие формы амилоидоза