Авалглюкозидаза альфа

Авалглюкозидаза альфа — препарат долгосрочной заместительной ферментной терапии, связывается с маннозо-6-фосфатными рецепторами (M6P), затем транспортируется в лизосомы и подвергается протеолитическому расщеплению, что приводит к повышению ферментативной активности и способности расщеплять гликоген.

Всасывание

Максимальная плазенная концентрация (C_max) ≥30 кг: 259 мкг/мл (1 неделя); 242 мкг/мл (2 неделя).

AUC (Area under the plasma drug concentration-time curve — площадь под кривой «концентрация-время») ≥30 кг: 1290 мкг/мл (1 неделя); 1250 мкг/мл (49 неделя).

Распределение

Биотрансформация

Метаболизм не охарактеризован. Предполагается, что белковая часть авалглюкозидазы альфа метаболизируется в небольшие пептиды и аминокислоты посредством катаболических путей.

Выведение

Период полувыведения (T_½) — 1,6 часа. Cl — 0,9 л/час.

Болезнь Помпе с поздним началом (БППН) у пациентов в возрасте от 1 года и старше.

С осторожностью.

Внутривенно.

Масса тела ≥30 кг — 20 мг/кг каждые 2 недели.

Масса тела <30 кг — 40 мг/кг каждые 2 недели.

Наиболее частые нежелательные реакции: головная боль, диарея, тошнота, утомляемость, артралгия, миалгия, головокружение, сыпь, рвота, гипертермия, боль в животе, зуд, эритема, боль в эпигастрии, озноб, кашель, крапивница, одышка, гипертония, гипотония.

Вследствие возможности развития тяжёлых реакций на инфузию препарата должны быть подготовлены соответствующие средства медицинского обеспечения, включающие оборудование для сердечно-лёгочной реанимации. Немедленно прекратить приём препарата при возникновении тяжёлой реакции гиперчувствительности (например, анафилаксии) и проводить соответствующее лечение. Необходимо соблюдать действующие медицинские стандарты по проведению интенсивной терапии анафилактических реакций.

Атигистаминные, жаропонижающие и/или кортикостероиды можно назначать перед введением авалглюкозидазы альфа для снижения риска развития инфузионных реакций.

Пациенты, предрасположенные к перегрузке объёмом жидкости, или пациенты с острым респираторным заболеванием, нарушением сердечной или дыхательной функции, которым показано ограничение жидкости, могут подвергаться риску серьёзного обострения сердечного или респираторного статуса во время инфузии авалглюкозидазы альфа. У таких пациентов во время инфузии авалглюкозидазы альфа следует проводить более частый мониторинг жизненно важных функций.

• АТХ

  A16AB22

• Код МКБ 10

  E74.0 Болезни накопления гликогена