Беремаген геперпавек

Беремаген геперпавек — геннотерапевтический препарат.

Буллёзный дистрофический эпидермолиз (БЭБ) вызван мутациями в гене COL7A1, что приводит к снижению или отсутствию уровней биологически активного COL7.

При местном применении на ранах беремаген геперпавек может трансдуцировать как кератиноциты, так и фибробласты; попав в клетки, он откладывается в ядре и инициируется транскрипция кодируемого человеческого COL7A1.

Полученные транскрипты позволяют производить и секрецию COL7 клеткой в её зрелой форме; молекулы COL7 организуются в длинные тонкие пучки, которые образуют закрепляющие фибриллы.

Закрепляющие фибриллы удерживают эпидермис и дерму вместе и необходимы для поддержания целостности кожи.

Пациенты с аутосомно-доминантным DEB (DDEB) имеют меньше функциональных заякоряющих фибрилл, чем в норме, а пациенты с рецессивным (RDEB) не имеют функциональных заякоряющих фибрилл.

ДНК вирусного вектора в крови и моче не обнаружена.

Никаких внеклеточных инфекционных частиц не было обнаружено на поверхности кожи ни у одного субъекта в любой момент времени после местного применения.

Буллёзный эпидермолиз.

Применение в период беременности

Данные о местном применении беремагена геперпавека у беременных женщин отсутствуют.

В случае наступления беременности, отсутствия менструации или при подозрении на возможную беременность пациентка должна сообщить об этом своему лечащему врачу.

Женщины с сохранённой детородной функцией

Перед началом лечения необходимо проверить статус беременности у женщин репродуктивного возраста.

Женщины с сохранённой детородной функцией должны использовать надёжные методы контрацепции во время лечения беремагеном геперпавеком.

Применение в период грудного вскармливания

Нет информации, касающейся экскреции беремагена геперпавека в грудное молоко.

Фертильность

Данные о возможном влиянии беремагена геперпавека на фертильность у животных и у человека отсутствуют.

Пациенты в возрасте <6 месяцев — безопасность и эффективность не установлены.

Местная генная терапия показана для лечения ран у пациентов в возрасте ≥6 месяцев с дистрофическим буллёзным эпидермолизом с мутациями в гене альфа-1-цепи коллагена типа VII (COL7A1).

Максимальная недельная доза:

• Дети от 6 месяцев до <3 лет: 1,6 × 10⁹ (0,8 мл).
• Дети  ≥3 лет: 3,2 × 10⁹ (1,6 мл).
• Взрослые пациенты: 3,2 × 10⁹ (1,6 мл).

Определение частоты побочных эффектов: очень часто (≥1/10); часто (≥1/100 и <1/10); нечасто (≥1/1 000 и <1/100); редко (≥1/10 000 и <1/1 000); очень редко (<1/10 000, включая отдельные случаи).

Очень часто — зуд (10 %), озноб (10 %), покраснение (6 %), сыпь (6 %), кашель (6 %), насморк (6 %).

Препарат представляет собой генетически модифицированный векторный вирус простого герпеса типа 1, неинтегрируемую генную терапию с дефицитом репликации; он не будет реплицироваться в клетках субъекта и не интегрируется в нативный генетический материал клеток субъекта.

Избегать прямого контакта с обработанными ранами (например, прикосновения или расчёсывания) и повязок на обработанные раны в течение примерно 24 часов после обработки.

Надевать защитные перчатки при смене повязок на раны и обращении с ними.

При случайном попадании (например, в результате попадания брызг в глаза или на слизистые оболочки) промыть чистой водой в течение ≥15 минут.

• АТХ

  D03AX16

• Категория при беременности по FDA

  N (не классифицировано FDA)