Церлипоназа альфа

Механизм действия

Поздний детский нейрональный цероидный липофусциноза 2 типа — это нейродегенеративное заболевание, вызванное дефицитом лизосомального фермента трипептидилпептидаза-1 (TPP1), который катаболизирует полипептиды в центральной нервной системе. TPP1 не имеет известной субстратной специфичности.

Дефицит активности TPP1 приводит к накоплению лизосомальных материалов, обычно метаболизированных этим ферментом в центральной нервной системе (ЦНС), что приводит к постепенному снижению моторной функции.

Церлипоназа альфа (rhTTP1) — профермент, поглощается клетками-мишенями в центральной нервной системе и транслоцируется в лизосомы через катион-независимый маннозо-6-фосфатный рецептор (CI-MPR, также известный как рецептор M6P/IGF2). Церлипоназа альфа активируется в лизосоме, а активированная протеолитическая форма rhTPP1 расщепляет N-концевые трипептиды белков.

Церлипоназа альфа показана для лечения позднего детского нейронального цероидного липофусциноза 2 типа (дефицит трипептидилпептидазы 1) у детей с 3-х лет.

Острые внутрижелудочковые осложнения, связанные с устройством для введения церлипоназы альфа;

Вентрикулоперитонеальные шунты.

Рекомендуемая дозировка церлипоназы альфа составляет 300 мг, вводится один раз в неделю путём внутрижелудочковой инфузии.

Инфузия церлипоназы альфа, включая необходимую инфузию внутрижелудочковых электролитов, составляет приблизительно 4,5 часа.

Побочные реакции, сообщаемые у ≥8 % пациентов: гипертермия, нарушения ЭКГ, снижение или повышение уровня белка в спинномозговой жидкости, рвота, судороги, реакции гиперчувствительности, гематомы, головная боль, раздражительность, плеоцитоз, брадикардия, дрожь, гипотония.

• АТХ

  A16AB17

• Фармакологическая группа

  Ферменты и антиферменты

• Код МКБ 10

  E75.4 Липофусциноз нейронов