Далнакоген понпарвовек

Далнакоген понпарвовек (BBM-H901) — генотерапевтический препарат. Терапия основана на рекомбинантном аденоассоциированном вирусном векторе и доставляет ген человеческого фактора свёртывания крови IX в клетки печени пациента. Затем система транскрипции генов клетки-хозяина обеспечивает непрерывную экспрессию и секрецию коагуляционного фактора FIX в кровоток, поддерживая коагуляцию.

Гемофилия B — это наследственное нарушение свертываемости крови, вызванное дефицитом фактора IX, характеризуется повторяющимися спонтанными эпизодами кровотечения в суставах, мышцах и мягких тканях, часто протекающими в течение длительного времени.

Национальным управлением по контролю за лекарственными средствами Китая (NMPA) одобрен для лечения средней и тяжёлой формы гемофилии B у взрослых пациентов.

Инъекционно.

• Код МКБ 10

  D67 Наследственный дефицит фактора IX