Эламипретид

Эламипретид — ароматико-катионный тетрапептид, который легко проникает через клеточные мембраны и временно локализуется во внутренней митохондриальной мембране, где обратимо связывает кардиолипин для улучшения архитектуры митохондриальных крист. При первичных митохондриальных заболеваниях дисфункциональные митохондрии производят меньше АТФ и увеличивают нездоровые уровни активных форм кислорода (АФК), что приводит к окислительному стрессу. Эламипретид восстанавливает биоэнергетические функции митохондрий, сдерживает появление реактивных форм кислорода, усиливает процесс целевой доставки АТФ. Эламипретид не оказывает эффекта на нормально функционирующие митохондрии.

Исследуется на предмет оценки фармакокинетики, эффективности, переносимости и безопасности при лечении атаксии Фридрейха и митохондриальных нарушений.