Эладокаген эксупарвовек

Эладокаген эксупарвовек — геннотерапевтический препарат, рекомбинантный аденоассоциированный вирус-2 (AAV2), переносит человеческую кДНК гена DDC, улучшает развитие двигательной функции у пациентов с дефицитом AADC.

Фармакокинетические исследования эладокагена эксупарвовека не проведены. При введении непосредственно в головной мозг, распространяется за пределы ЦНС.

Исследования по оценке канцерогенного или мутагенного действия эладокагена экзупарвовека не проведены. В исследованиях на животных не было обнаружено токсикологического воздействия на мужские или женские репродуктивные органы. У крыс не наблюдалось признаков выделения вируса за пределы центральной нервной системы, за исключением спинномозговой жидкости через 7 дней после введения эладокагена эксупарвовека.

Лечение дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC).

Прямая внутримозговая инфузия в условиях операционной с использованием нейронавигационной станции.

Наиболее распространённые нежелательные реакции включают: дискинезию, пирексию, гипотонию, анемию, гиперсекрецию слюны, гипокалиемию, гипофосфатемию, бессонницу, раздражительность, гипомагниемию, процедурные осложнения.

Клинический опыт передозировки эладокагена экзупарвовек отсутствует.

Лечение: симптоматическая терапия.

• АТХ

  A16AB26

• Код МКБ 10

  G24.8 Прочие дистонии