Эливалдоген аутотемцел
Elivaldogene autotemcelФармакологическое действие
Эливалдоген аутотемцел — препарат генной терапии, предназначен для добавления функциональных копий гена ABCD1 в собственные гемопоэтические стволовые клетки (HSC) пациента, трансдуцированные ex vivo с помощью лентивирусного вектора Lenti-D (LVV). Стабилизирует неврологическую функцию у пациентов с церебральной адренолейкодистрофией.
Показания
Для замедления прогрессирования неврологической дисфункции у мальчиков в возрасте 4–17 лет с ранней активной церебральной адренолейкодистрофией (CALD).
Беременность и грудное вскармливание
Исследования по оценке эффективности и безопасности не проведены.
Способ применения и дозы
Внутривенно.
Классификация
-
АТХ
Подробнее по теме
Ознакомьтесь с дополнительной информацией о действующем веществе Эливалдоген аутотемцел:
Информация о действующем веществе Эливалдоген аутотемцел предназначена для медицинских и фармацевтических специалистов, исключительно в справочных целях. Инструкция не предназначена для замены профессиональной медицинской консультации, диагностики или лечения. Содержащаяся здесь информация может меняться с течением времени. Наиболее точные сведения о применении препаратов, содержащих активное вещество Эливалдоген аутотемцел, содержатся в инструкции производителя, прилагаемой к упаковке.