Эксагамглоген аутотемцел

Эксагамглоген аутотемцел — геннотерапевтический препарат с использованием технологии редактирования генома CRISPR.

CRISPR/Cas9 можно направить на разрезание ДНК в целевых областях, что даёт возможность точно редактировать (удалять, добавлять или заменять) ДНК там, где она была разрезана. Модифицированные стволовые клетки крови трансплантируются обратно пациенту, где они прикрепляются (прикрепляются и размножаются) в костном мозге и увеличивают выработку фетального гемоглобина (HbF), типа гемоглобина, который облегчает доставку кислорода. У пациентов с серповидноклеточной анемией повышенный уровень HbF предотвращает серповидное образование эритроцитов.

Фармакодинамические исследования не применимы для препаратов генной терапии.

Серповидно-клеточная анемия и бета-талассемия у пациентов 12 лет и старше.

• Гиперчувствительность к эксагамглогену аутотемцелу;
• отсутствие адекватных методов контрацепции;
• беременность;
• лактация;
• возраст до 12 лет (отсутствие клинических данных).

Применение в период беременности

Данные о применении эксагамглогена аутотемцела у беременных женщин отсутствуют. Исследования репродуктивной токсичности и токсичности для развития животных не проводились.

В случае наступления беременности, отсутствия менструации или при подозрении на возможную беременность пациентка должна сообщить об этом своему лечащему врачу.

Не следует назначать во время беременности из-за рисков, связанных с миелоаблативным кондиционированием.

Женщины с сохранённой детородной функцией

Перед началом лечения необходимо проверить статус беременности у женщин репродуктивного возраста.

Женщины с сохранённой детородной функцией должны использовать надёжные методы контрацепции во время терапии эксагамглогена аутотемцелом и, как минимум, в течение 6 месяцев после введения последней дозы препарата.

Применение в период грудного вскармливания

Нет информации, касающейся экскреции эксагамглогена аутотемцела в грудное молоко, его влиянии на детей, находящихся на грудном вскармливании, или влиянии на выработку молока.

Необходимо прекращение грудного вскармливания во время миелоаблативного кондиционирования.

Фертильность

Данные о возможном влиянии эксагамглогена аутотемцела на фертильность у животных и у человека отсутствуют.

При использовании миелоаблативного кондиционирования наблюдалось бесплодие, поэтому при необходимости необходимо консультировать пациентов относительно вариантов сохранения фертильности перед лечением.

Не изучалось при печёночной недостаточности.

Перед применением оценить печёночную недостаточность, чтобы убедиться в целесообразности трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ГСК).

Не изучалось при почечной недостаточности.

Перед применением оценить почечную недостаточность, чтобы убедиться в целесообразности трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ГСК).

Эффективность и безопасность у детей младше 12 лет не установлены.

Клеточная терапия проводится 1 раз в виде трансплантации модифицированных стволовых клеток крови пациента.

Назначается только в авторизованном лечебном центре врачами, имеющими опыт трансплантации стволовых клеток и лечения пациентов с заболеваниями крови, такими как бета-талассемия и серповидноклеточная анемия.

Наиболее распространённые нежелательные реакции включают: снижение уровня тромбоцитов и лейкоцитов, язвы во рту, тошноту, скелетно-мышечную боль, боль в животе, рвота, фебрильную нейтропению, головную боль, зуд.

Перед началом лечения необходимо проверить статус беременности у женщин репродуктивного возраста.

Не изучался у пациентов с ВИЧ-1, ВИЧ-2, ВГВ или ВГС. Перед сбором клеток для производства необходимо провести скрининг на эти и любые другие инфекционные агенты. Не использовать у пациентов с активной инфекцией ВИЧ-1, ВИЧ-2, ВГВ или ВГС.

• АТХ

  B06AX05

• Категория при беременности по FDA

  N (не классифицировано FDA)