Ларонидаза

Ларонидаза — рекомбинантная человеческая альфа-L-идуронидаза, получаемая рекобинантной ДНК-технологией из линии клеток яичников китайского хомяка. Является лизосомальной гидролазой. Вызывает гидролиз кислотных остатков гликозамингликанов (мукополисахаридов) гепарансульфата и дерматансульфата. Предсказанная аминокислотная последовательность рекомбинантной формы, как и нуклеотидная последовательность, которая её кодирует, идентичны полиморфной форме человеческой альфа-L-идуронидазы.

Возможность проникновения ларонидазы через гематоэнцефалический барьер в экспериментальных и клинических исследованиях не оценивалась.

Мукополисахаридоз I типа (синдром Гурлера, синдром Гурлер-Шейе, синдром Шейе /средние и тяжёлые формы/).

Тяжёлые реакции гиперчувствительности (такие как анафилактические реакции) на ларонидазу.

Применение при беременности

Адекватных и строго контролируемых исследований по безопасности применения ларонидазы при беременности не проведено.

Исследования у животных не выявили прямых или косвенных неблагоприятных влияний на беременность, эмбриональное/фетальное развитие, роды и постнатальное развитие. Потенциальный риск для человека неизвестен.

Применение ларонидазы во время беременности не рекомендуется, за исключением случаев, когда потенциальная польза для матери превышает возможный риск для плода.

Применение в период грудного вскармливания

Специальных исследований по безопасности применения ларонидазы в период грудного вскармливания не проведено.

Неизвестно, проникает ли ларонидаза в человеческое грудное молоко. Риск для грудного ребёнка не может быть исключён.

При необходимости применения препарата в период лактации следует прекратить грудное вскармливание.

Режим дозирования индивидуальный в зависимости от массы тела пациента и лекарственной формы.

Наиболее серьёзными побочными эффектами, установленными в клинических и постмаркетинговых исследованиях, являются анафилактические и аллергические реакции.

В клинических исследованиях при применении ларонидазы наиболее часто отмечались инфекции верхних отделов дыхательных путей, сыпь, реакции в месте введения препарата.

В клинических исследованиях также отмечались реакции, вязанные с введением препарата, среди которых наиболее часто отмечались приливы, лихорадка, сыпь и головная боль, менее часто — кашель, бронхоспазм, одышка, крапивница, ангионевротический отёк, зуд.

В постмаркетинговых исследованиях сообщалось о следующих побочных реакциях: лихорадка, тошнота, рвота, артралгия, диарея, тахикардия, боли в животе, увеличение артериального давления, снижение насыщения кислородом.

У большинства пациентов, получающих терапию ларонидазой, отмечалось появление антител к ларонидазе. Клиническое значение данного эффекта не известно.

В плацебо-контролируемых исследованиях отмечались следующие эффекты: инфекции верхних отделов дыхательных путей, боли в груди, гиперрефлексия, парестезия, кожная сыпь, абсцесс, билирубинемия, гипотензия, тромбоцитопения, боль и реакции в месте введения препарата, осложнения со стороны вен, застойный отёк, помутнение роговицы.

Не сообщалось ни об одном случае передозировки.

Исследований по взаимодействию не проводилось. Исходя из метаболизма ларонидазы, она является маловероятным кандидатом для взаимодействий, опосредуемых через цитохром P450.

Препарат не должен вводиться одновременно с хлорохином или прокаином, так как при этом имеется потенциальный риск нарушения внутриклеточного поглощения ларонидазы.

При применении ларонидазы во время проведения инфузии или в течение 3 часов после неё возможно развитие жизнеугрожающих анафилактических реакций (дыхательная недостаточность, респираторный дистресс-синдром, стридор, тахипноэ, бронхоспазм, обструкция дыхательных путей, гипоксия, брадикардия, крапивница). Перед инфузией следует назначать антигистаминные и жаропонижающие препараты, осуществлять врачебный контроль и наблюдение за пациентом.

• АТХ

  A16AB05

• Фармакологическая группа

  Ферменты и антиферменты

• Код МКБ 10

  E76.0 Мукополисахаридоз, тип I

• Категория при беременности по FDA

  B (нет риска в исследованиях, не связанных с человеком)