Лонвогуран

Лонвогуран — синтетическая направляющая РНК (single guide RNA, sgRNA), предназначенная для использования в составе системы редактирования генов CRISPR/Cas9. Лонвогуран специфически нацеливается на ген KLKB1 человека, кодирующий прекалликреин, который является предшественником плазменного калликреина. В комбинации с мРНК, кодирующей белок Cas9 (зиклумеран), лонвогуран обеспечивает распознавание и связывание с комплементарной последовательностью ДНК гена KLKB1, что приводит к двухцепочечному разрыву ДНК и последующей инактивации гена. Результатом является стойкое снижение продукции плазменного калликреина и, как следствие, уменьшение образования брадикинина — основного медиатора отёка при наследственном ангиоотёке (НАО).

Исследуется в составе лонвогуран зиклумеран на предмет оценки фармакокинетики, фармакодинамики, эффективности, переносимости, безопасности и нежелательных реакций в качестве потенциальной однократной терапии для взрослых и подростков старше 16 лет с наследственным ангиоотёком (НАО) I или II типа, вызванным мутациями в гене SERPING1.

Внутривенно (в/в), однократная инфузия.