Ловотибеглоген аутотемцел

Ловотибеглоген аутотемцел — βA-T87Q-глобиновый геннотерапевтический препарат, представляет собой одноразовую генную терапию, предназначенную для добавления функциональных копий модифицированной формы гена β-глобина в собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента. Это приводит к выработке антисерповидного гемоглобина, который снижает долю серповидного гемоглобина, тем самым уменьшая серповидные эритроциты, гемолиз и другие осложнения.

Серповидно-клеточная анемия у пациентов в возрасте ≥12 лет.

• Гиперчувствительность;
• отсутствие адекватных мер контрацепции;
• беременность;
• лактация;
• детский возраст до 12 лет (отсутствие клинических данных).

Применение в период беременности

Данные о применении ловотибеглогена аутотемцела у беременных женщин отсутствуют.

В случае наступления беременности, отсутствия менструации или при подозрении на возможную беременность пациентка должна сообщить об этом своему лечащему врачу.

Применение при беремнности противопоказано.

Женщины с сохранённой детородной функцией

Перед началом лечения необходимо проверить статус беременности у женщин репродуктивного возраста.

Недостаточно данных о воздействии, чтобы дать какие-либо рекомендации относительно продолжительности контрацепции после лечения.

Женщины с сохранённой детородной функцией должны использовать надёжные методы контрацепции во время терапии ловотибеглогеном аутотемцелом и, как минимум, в течение 6 месяцев после введения последней дозы препарата.

Применение в период грудного вскармливания

Нет информации, касающейся экскреции ловотибеглогена аутотемцела в грудное молоко. Тем не менее, нельзя исключить риск для младенцев, получающих грудное вскармливание. Применение при грудном вскармливании.

Фертильность

Данные о возможном влиянии ловотибеглогена аутотемцела на фертильность у животных и у человека отсутствуют.

Имеются данные о риске бесплодия при миелоаблативном кондиционировании.

Рекомендуется консультировать пациентов о рисках и вариантах сохранения фертильности.

Внутривенно.

Показан для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте ≥12 лет с вазоокклюзионными событиями в анамнезе.

Вводить в виде однократной дозы для инфузии, содержащей суспензию клеток CD34+ в 1–4 инфузионных пакетах.

Минимальная рекомендуемая доза составляет 3 × 10⁶ клеток CD34+/кг внутривенно не менее чем через 48 часов после миелоаблативного кондиционирования.

Определение частоты побочных эффектов: очень часто (≥1/10); часто (≥1/100 и <1/10); нечасто (≥1/1 000 и <1/100); редко (≥1/10 000 и <1/1 000); очень редко (<1/10 000, включая отдельные случаи).

Очень часто — стоматит (71 %), тромбоцитопения (69 %), нейтропения (60 %), фебрильная нейтропения (44 %), анемия (33 %), лейкопения (33 %), повышение уровня АСТ (18 %), серповидноклеточная анемия с кризом (16 %), повышение уровня АЛТ (13 %), повышение уровня гамма-глутамилтрансферазы (13 %), снижение аппетита (11 %), воспаление глотки (11 %).

Часто — тошнота (9 %), пирексия (7 %), бактериемия (7 %), повышение уровня билирубина (7 %).

Сочетание с живыми вакцинами не изучено. Рекомендуется соблюдать институциональные рекомендации по введению вакцины. Соблюдать рекомендации по вакцинации пациентов после аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и с функциональной аспленией.

Не рекомендуется принимать профилактические антиретровирусные препараты против ВИЧ-инфекции в течение как минимум 1 месяца до мобилизации и до завершения всех циклов афереза. Некоторые антиретровирусные препараты длительного действия, для отмены которых может потребоваться более длительный период отмены. Если пациент принимает антиретровирусные препараты для профилактики ВИЧ, требуется подтвердить отрицательный результат теста на ВИЧ до начала мобилизации и афереза клеток CD34+.

Не рекомендуется принимать гидроксимочевину в течение как минимум 2 месяцев до мобилизации и до завершения всех циклов афереза. Если гидроксимочевина вводится между мобилизацией и подготовкой к действию, прекратите её приём за 2 дня до начала подготовки к действию.

Не рекомендуется назначать миелосупрессивные хелаторы железа в течение 6 месяцев после лечения.

Пациенты, проходящие лечение, с большой вероятностью получат положительный результат ПЦР-теста на ВИЧ из-за интегрированной провирусной ДНК BB305 LVV, что может привести к ложноположительному результату на ВИЧ. Поэтому не следует проводить скрининг на ВИЧ-инфекцию с помощью ПЦР-анализа.

• АТХ

  B06AX06

• Категория при беременности по FDA

  N (не классифицировано FDA)