Лумасиран

Лумасиран — лекарственный препарат, используемый для терапии ультра-редких аутосомно-рецессивных заболеваний с повышенной продукцией оксалатов. Лумасиран нацелен против матричной РНК (мРНК) гена гидроксикислой оксидазы 1 (HAO1), кодирующего гликолатоксидазу (GO). Сайленсинг (подавление экспрессии) гена HAO1 ведёт к сдерживанию печёночного синтеза фермента GO. Снижение уровня фермента GO уменьшает количество доступного глиоксилата, субстрата для производства оксалата.

Всасывание

Максимальная плазменная концентрация (C_max) — 462 нг/мл. Время достижения максимальной концентрации в плазме крови (TC_max) — 4 часа.

AUC в равновесном состоянии: 6810 нг × ч/мл.

Распределение

Объём распределения (V_d) — 4,9 л. Связь с белками плазмы — 85 %.

Метаболизм

Метаболизируется эндонуклеазами и экзонуклеазами в олигонуклеотиды более короткой длины.

Элиминация

Период полувыведения (T_½) — 5,2 часа. Клиренс — 26,5 л/час. Менее 26 % выводится в неизменённом виде с мочой, остальная часть выводится в виде неактивного метаболита.

Первичная гипероксалурия типа 1.

Гиперчувствительность.

Применение при беременности

Адекватных и строго контролируемых исследований по безопасности применения препарата при беременности не проведено.

Применение при грудном вскармливании

Специальных исследований по безопасности применения препарата в период грудного вскармливания не проведено.

Фертильность

Не проводилось клинических исследований для оценки влияния препарата на фертильность человека.

Подкожно.

3–6 мг/кг веса 1 раз в месяц.

Наиболее часто отмеченные нежелательные явления: реакции в месте инъекции (32 %), боль в животе (21 %).

• АТХ

  A16AX18

• Код МКБ 10

  E74.8 Другие уточнённые нарушения обмена углеводов

• Категория при беременности по FDA

  N (не классифицировано FDA)