Олипудаза альфа

Олипудаза альфа — препарат заместительной ферментной терапии, рекомбинантная кислотная сфингомиелиназа человека (ASM). Заменяет дефицитную или дефектную кислую сфингомиелиназу (ASM), фермент, необходимый для расщепления липида сфингомиелина.

Абсорбция

Максимальная плазменная концентрация (C_max) — 30 мкг/мл (взрослые); 24,3 мкг/мл (дети).

AUC (Area under the plasma drug concentration-time curve — площадь под кривой «концентрация-время») — 607 мкг × ч/мл (взрослые); 499 мкг × ч/мл (дети).

Распределение

Объём распределения (V_d) — 13 л (взрослые).

Не проникает через гематоэнцефалический барьер и не модулирует проявления ЦНС.

Метаболизм

Не характеризуется; ожидается, что препарат будет метаболизирован в небольшие пептиды и аминокислоты посредством катаболических путей.

Выведение

Период полувыведения (T_½) — 32–38 часов (взрослые).

Клиренс (Cl) — 0,33 л/ч (взрослые).

Болезнь Ниманна-Пика типа A/B или типа B (для лечения взрослых и детей).

Применение при беременности

Адекватных и строго контролируемых исследований о возможности применения олипудазы альфа у беременных женщин не проведено.

Основываясь на результатах исследований репродукции животных, может нанести вред эмбриону и плоду при введении беременным женщинам.

Не рекомендуется начинать или повышать дозу в любое время во время беременности, поскольку это может привести к повышению уровня метаболитов сфингомиелина, что может увеличить риск пороков развития плода.

Тем не менее, решение о продолжении или прекращении поддерживающей дозировки во время беременности должно учитывать потребность женщины в препарате и потенциальные риски, связанные с приёмом препарата, для плода, а также потенциальные неблагоприятные последствия нелеченного заболевания ASMD у матери.

Контрацепция

Женщинам с репродуктивным потенциалом использовать эффективные методы контрацепции во время лечения и в течение как минимум 14 дней после приёма последней дозы олипудазы альфа.

Применение в период грудного вскармливания

Специальных исследований о возможности применения олипудазы альфа в период грудного вскармливания не проведено.

Неизвестно, выделяется ли олипудаза альфа в человеческое грудное молоко.

Риск для грудного ребёнка не может быть исключён.

Внутривенно.

Режим дозирования индивидуальный, зависит от возраста пациента и массы тела.

Определение частоты побочных эффектов: очень часто (≥1/10); часто (≥1/100 и <1/10); нечасто (≥1/1 000 и <1/100); редко (≥1/10 000 и <1/1 000); очень редко (<1/10 000, включая отдельные случаи).

Очень часто: взрослые — головная боль (54 %), кашель (31 %), диарея (15 %), гипотензия (15 %), глазная гиперемия (15 %), повышенние уровеня трансаминаз (13 %); дети — пирексия (100 %), кашель (75 %), диарея (75 %), ринит (75 %), боль в животе (63 %), рвота (50 %), головная боль (50 %), крапивница (50 %), тошнота (38 %), сыпь (38 %), артралгия (38 %), зуд (25 %), усталость (25 %), фарингит (25 %), повышение C-реактивного белка (13 %), гипотензия (13 %), анафилактическая реакция (13 %), гиперчувствительность (13 %), отёк в месте введения (13 %), тахикардия (13 %), отёк глотки (13 %), повышение уровня трансаминаз (13 %).

Часто: взрослые — эритема (8 %), астения (8 %), фарингит (8 %), одышка (8 %), крапивница (8 %), папула (8 %), миалгия (8 %), раздражение горла (8 %), аномальный С-реактивный белок (8 %).

Может нанести вред плоду.

При возникновении гипотензии олипудаза альфа может оказывать незначительное влияние на способность управлять транспортными средствами и работать с механизмами.

• АТХ

  A16AB25

• Категория при беременности по FDA

  N (не классифицировано FDA)