Прадемаген замикерацел

Прадемаген замикерацел — клеточный препарат.

У пациентов с рецессивным дистрофическим буллёзным эпидермолизом (РДБЭ) обе копии гена COL7A1 мутируют, что приводит к отсутствию или низкому уровню биологически активного белка C7, который образует якорные фибриллы.

Это нарушает связь между эпидермисом и дермой и вызывает хрупкость кожи и другие признаки и симптомы РДБЭ.

Прадемаген замикерацел состоит из собственных клеток пациента, которые были генно-модифицированы посредством трансдукции RVV для экспрессии гена COL7A1 для производства белка C7.

Эти клетки формируются в клеточные листы для местного нанесения на раны.

Буллёзный эпидермолиз.

• Гиперчувствительность;
• отсутствие адекватных мер контрацепции;

Применение при беременности

Адекватных и строго контролируемых исследований о возможности применения прадемагена замикерацела у беременных женщин не проведено.

Исследования репродуктивной и внутриутробной токсичности животных не проводились.

Женщинам детородного возраста рекомендуется использовать эффективные методы контрацепции для предотвращения беременности во время лечения.

Применение в период грудного вскармливания

Специальных исследований о возможности применения прадемагена замикерацела в период грудного вскармливания не проведено. Данные о наличии прадемагена замикерацела в грудном молоке, его влиянии на грудных детей или его влиянии на выработку молока отсутствуют.

Исследования лактации животных не проводились.

Местно.

Взрослые

Показан для лечения ран у пациентов с рецессивным дистрофическим буллёзным эпидермолизом (РДБЭ)

Только для аутогенного местного применения на ранах.

Рекомендуемая доза в зависимости от площади раневой поверхности.

Каждый тематический лист занимает площадь 41,25 см².

Дети

Показан для лечения ран у детей с рецессивным дистрофическим буллёзным эпидермолизом (РДБЭ).

Только для аутогенного местного применения на ранах.

Рекомендуемая доза в зависимости от площади раневой поверхности.

Каждый тематический лист занимает площадь 41,25 см².

Примечание:

Пациентам необходимо не трогать обработанную область в течение 5–10 дней по усмотрению врача, исходя из индивидуальных потребностей в иммобилизации обработанных областей и послеоперационном восстановлении.

Пациента требуется сохранять повязки сухими и не погружать обработанную область в воду до тех пор, пока повязка с продуктом не спадёт с обработанного места.

Марлевая подкладка должна отпасть в течение 2–3 недель после хирургического применения.

Определение частоты побочных эффектов: очень часто (≥1/10); часто (≥1/100 и <1/10); нечасто (≥1/1 000 и <1/100); редко (≥1/10 000 и <1/1 000); очень редко (<1/10 000, включая отдельные случаи).

Очень часто — боль во время процедуры (27 %).

Часто — зуд (9 %).

Реакции гиперчувствительности

При применении препарата могут возникнуть серьёзные реакции гиперчувствительности (например, анафилаксия) на ванкомицин, амикацин или вспомогательные вещества препарата.

Необходимо следить за признаками и симптомами реакций гиперчувствительности (например, зуд, отёк, крапивница, затруднённое дыхание, насморк, слезотечение, тошнота). Терапия в соответствии со стандартной клинической практикой.

Инсерционный онкогенез, опосредованный ретровирусным вектором (RVV)

После лечения может возникнуть инсерционный онкогенез, вызванный RVV.

Рекомендуется пожизненный мониторинг развития злокачественных новообразований.

Передача инфекционных агентов

Аутологичный продукт производится с использованием реагентов человеческого и коровьего происхождения и несёт риск передачи инфекционных заболеваний или возбудителей.

Реагенты перед использованием проверяются на наличие вирусов, бактерий, грибков и микоплазм человека и животных. Однако эти меры не исключают риск передачи этих или других инфекционных заболеваний или возбудителей.

• Код МКБ 10

  Q81 Буллёзный эпидермолиз

• Категория при беременности по FDA

  N (не классифицировано FDA)