Тоферсен

Tofersen

Фармакологическое действие

Тоферсен — антисмысловой олигонуклеотид (ASO) Ⅱ поколения, таргетирован на деградацию мРНК супероксиддисмутазы 1 (SOD1) для предотвращения синтеза белка SOD1 и соответствующего снижения его уровня. Считается, что мутантный SOD1 оказывает токсическое действие на моторные нейроны, и потому снижение его уровня может иметь терапевтическое значение.

Показания

Исследуется на предмет оценки фармакокинетики, эффективности, переносимости и безопасности при терапии бокового амиотрофического склероза (БАС) с мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (SOD1).

Поделиться этой страницей

Подробнее по теме

Ознакомьтесь с дополнительной информацией о действующем веществе Тоферсен:

Информация о действующем веществе Тоферсен предназначена для медицинских и фармацевтических специалистов, исключительно в справочных целях. Инструкция не предназначена для замены профессиональной медицинской консультации, диагностики или лечения. Содержащаяся здесь информация может меняться с течением времени. Наиболее точные сведения о применении препаратов, содержащих активное вещество Тоферсен, содержатся в инструкции производителя, прилагаемой к упаковке.