Велаглюцераза бета

Велаглюцераза бета — препарат ферментозаместительной терапии.

Болезнь Гоше — наследственное аутосомно-рецессивное заболевание обмена веществ, вызванное нарушением функции глюкоцереброзидазы в лизосомах. Развивается в результате недостаточности фермента глюкоцереброзидазы, которая приводит к накоплению глюкоцереброзида во многих тканях, включая селезёнку, печень, почки, лёгкие, мозг и костный мозг. Заболевание связано с рецессивной мутацией в гене GBA, расположенном в 1-й хромосоме. Заболевание поражает мужчин и женщин в равной степени.

Велаглюцераза β снижает накопление глюкоцереброзида в организме, тем самым оказывая терапевтический эффект.

Национальным управлением по контролю за лекарственными средствами Китая (NMPA) одобрен для длительной заместительной ферментной терапии у подростков в возрасте 12 лет и старше, а также у взрослых пациентов с болезнью Гоше I и III типов.

Внутривенно.

• Фармакологическая группа

  Ферменты и антиферменты