Вестронидаза альфа

Вестронидаза альфа — рекомбинантная лизосомальная β-глюкуронидаза человека.

Механизм действия

Мукополисахаридоз VII представляет собой лизосомальное расстройство, характеризующееся дефицитом β-глюкуронидазы, что приводит к накоплению в клетках глюкозаминокликанов, что приводит к мультисистемному повреждению тканей и органов.

Вестронидаза альфа является рекомбинантной формой человеческой β-глюкуронидаза и предназначен для обеспечения заместительной терапии дефицита фермента.

У всех пациентов, получавших препарат вестронидаза альфа, лечение приводило к уменьшению экскреции глюкозаминокликанов с мочой, включая хондроитинсульфат и дерматансульфат.

После еженедельного введения 4 мг/кг вестронидазы альфа C_max (± стандартное отклонение) составляла 20,0 ± 8,1 мкг/мл (диапазон: 6,6–34,9 мкг/мл); AUC_0–t (± стандартное отклонение) составляло 3440 ± 1430 мкг × мин/мл (диапазон: 1130–5820 мкг × мин/мл).

Распределение

V_ss (± стандартное отклонение) вестронидазы альфа составлял 260 ± 130 мл/кг (диапазон: 97–598 мл/кг).

Элиминация

Биотрансформация

Вестронидаза альфа является рекомбинантным человеческим ферментом и поэтому элиминируется путём протеолитического разложения на небольшие пептиды и аминокислоты.

Экскреция

Ожидается, что вестронидазы альфа не выводится с помощью почечной или фекальной экскреции.

Мукополисахаридоз VII (синдром Слая) у детей и взрослых.

Нет.

Беременность, лактация.

Применение с острожностью.

Внутривенно. 4 мг/кг каждые две недели.

Отёк в месте инфузии, понос, сыпь, тяжёлая аллергическая реакция (анафилаксический шок), отёк конечностей, зуд.

Клинически значимых взаимодействий с другими лекарственными средствами не описано.

Анафилаксия

Анафилаксические реакции наблюдались у 2 из 20 пациентов в клинических исследованиях вестронидазы альфа. Проявления включали респираторный дистресс, цианоз, снижение насыщения кислородом и гипотензию.

• АТХ

  A16AB18

• Фармакологическая группа

  Ферменты и антиферменты