Вутрисиран

Вутрисиран — препарат РНК-таргетной терапии, подавляет информационную РНК, которая даёт клеткам инструкции по выработке транстиретина — неправильно свёрнутого белка, скапливаемого в отложениях амилоида, обнаруживаемых у пациентов транстиретиновым амилоидозом.

Абсорбция

Максимальная плазменная концентрация (C_max) — 4 часа.

Распределение

Связь с белками плазмы — 80 %.

объём распределения (V_d) — 10,1 л.

После подкожного введения распределяется преимущественно в печени.

Метаболизм

Метаболизируется эндо- и экзонуклеазами в короткие фрагменты нуклеотидов разного размера в печени.

Выведение

Период полувыведения (T_½) — 5,2 часа.

Cl — 21,4 л/ч.

Почечный клиренс — 4,5–5,7 л/ч.

Выведение, доза 25 мг: 19,4 % в неизменённом виде с мочой.

Полинейропатия, связанная с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом.

Подкожно.

25 мг каждые 3 месяца.

Определение частоты побочных эффектов: очень часто (≥1/10); часто (≥1/100 и <1/10); нечасто (≥1/1 000 и <1/100); редко (≥1/10 000 и <1/1 000); очень редко (<1/10 000, включая отдельные случаи).

Очень часто — артралгия (11 %).

Часто — одышка (7 %), снижение витамина A в сывортке крови (7 %), реакции в месте инъекции (4 %), атриовентрикулярная блокада сердца (1,6 %).

Вутрисиран приводит к снижению уровня витамина A в сыворотке крови, поэтому рекомендуется дополнительный приём витамина А.

• АТХ

  N07XX18

• Фармакологическая группа

  Прочие нейротропные средства