Фиданакоген элапарвовек

Фиданакоген элапарвовек — препарат геннотерапевтической терапии на основе AAV, предназначенной для введения в трансдуцированные клетки функциональной копии гена фактора IX, кодирующего высокоактивный вариант фактора IX. Капсид AAVRh74var способен трансдуцировать гепатоциты, естественное место синтеза фактора IX.

Однократная внутривенная инфузия приводит к трансдукции клеток и увеличению активности циркулирующего фактора IX у пациентов с гемофилией B.

Для лечения взрослых пациентов с умеренной и тяжёлой гемофилией B (врождённый дефицит фактора IX).

Применение в период беременности

Данные о применении фиданакогена элапарвовека у беременных женщин отсутствуют.

Репродуктивные исследования на животных не проводились.

Мужчины

ДНК вектора выделялась в сперме, но её количество снижалось до неопределяемого уровня в сперме в среднем через 1–4 месяца после инфузии.

Пациентам мужского пола следует воздерживаться от сдачи спермы, воздерживаться или использовать мужские презервативы в течение 6 месяцев после приёма фиданакогена элапарвовека.

Применение в период грудного вскармливания

Не предназначен для применения у женщин.

Данные о присутствии фиданакогена элапарвовека в грудном молоке, его влиянии на детей, находящихся на грудном вскармливании, и на выработку молока отсутствуют.

Фертильность

Данные о возможном влиянии фиданакогена элапарвовека на фертильность у животных и у человека отсутствуют.

У пациентов с лёгкой и средней степенью тяжести печёночной недостаточности (класс A и B по классификации Чайлд-Пью) — не изучен, данные отсутствуют.

Пациенты с печёночной недостаточностью тяжёлой степени тяжести (класс С по классификации Чайлд-Пью) — не изучен, данные отсутствуют.

Лёгкая, умеренная или тяжёлая почечная недостаточность — не изучен, данные отсутствуют.

Терминальная стадия почечной недостаточности — не изучен, данные отсутствуют.

Эффективность и безопасность у детей и подростков не установлены.

В виде однократной внутривенной инфузии.

Определение частоты побочных эффектов: очень часто (≥1/10); часто (≥1/100 и <1/10); нечасто (≥1/1 000 и <1/100); редко (≥1/10 000 и <1/1 000); очень редко (<1/10 000, включая отдельные случаи).

Очень часто — повышение уровня трансаминаз (13,3–53,3 %).

• АТХ

  B02BD17

• Категория при беременности по FDA

  N (не классифицировано FDA)