Золгенсма^®

раствор для инфузий

Золгенсма^®, 2,0 × 10¹³ вектор-геномов/мл, раствор для инфузии

Действующее вещество: онасемноген абепарвовек

▼ Лекарственный препарат подлежит дополнительному мониторингу, который способствует быстрому выявлению новых сведений о безопасности. Вы можете помочь, сообщая информацию о любых нежелательных реакциях, которые возникли в период применения лекарственного препарата (в том числе и о случаях его неэффективности). Способ сообщения о нежелательных реакциях описан в разделе 4 листка-вкладыша.

Перед приёмом препарата полностью прочитайте листок-вкладыш, поскольку в нём содержатся важные для Вас сведения.

• Сохраните листок-вкладыш. Возможно, Вам потребуется прочитать его ещё раз.
• Если у Вас возникли дополнительные вопросы, обратитесь к лечащему врачу Вашего ребёнка, работнику аптеки или медицинской сестре.
• Если у Вашего ребёнка возникли какие-либо нежелательные реакции, обратитесь к лечащему врачу Вашего ребёнка, работнику аптеки или медицинской сестре. Данная рекомендация распространяется на любые возможные нежелательные реакции, в том числе на не перечисленные в разделе 4 листка-вкладыша.

Содержание листка-вкладыша

1. Что из себя представляет препарат Золгенсма^®, и для чего его применяют
2. О чём следует знать Вам перед применением препарата Золгенсма^® для Вашего ребенка
3. Применение препарата Золгенсма^®
4. Возможные нежелательные реакции
5. Хранение препарата Золгенсма^®
6. Содержимое упаковки и прочие сведения

1. Что из себя представляет препарат Золгенсма^®, и для чего его применяют

Препарат Золгенсма^® представляет собой геннотерапевтический препарат. Действующее вещество препарата, онасемноген абепарвовек, содержит генетический материал человека.

Показания к применению

Препарат Золгенсма^® показан для применения у:

• пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА с биаллельной мутацией к гене SMN1 и клиническим диагнозом СМ А 1-го типа или
• пациентов со СМ А с биаллель ной мутацией гена SMN1 и не более чем с тремя копиями гена SMN2.

Способ действия препарата Золгенсма^®

СМА развивается при наличии дефекта в гене или отсутствии гена, необходимого для производства незаменимого белка под названием белок «выживаемости двигательных нейронов» (SMN). Если в организме отсутствует белок SMN, происходит гибель нервов, контролирующих движения мышц (двигательных нейронов). Это приводит к ослаблению и атрофии мышц с последующей утратой способности к движению.

Препарат Золгенсма^® доставляет в организм человека полностью функционирующую копию гена SMN, благодаря которой обеспечивается продукция белка SMN. Данный ген доставляется в нуждающиеся в нем клетки с помощью изменённого вируса (вирусного вектора), который не может вызвать заболевание у человека.

Если у Вас остались вопросы о том, как действует препарат Золгенсма^®, или почему он был назначен, обратитесь к лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику.

2. О чём следует знать перед применением препарата Золгенсма^®

Тщательно выполняйте рекомендации лечащего врача. Они могут отличаться от общей информации в этом листке-вкладыше.

Особые указания и меры предосторожности

Перед введением препарата Вашему ребёнку проведут анализы на наличие антител к вирусу, чтобы проверить, подходит ли ему/ей данный препарат.

Если что-то из перечисленного относится к Вашему ребёнку, сообщите об этом лечащему врачу или другому медицинскому работнику.

• Заболевания печени. При лечении препаратом Золгенсма^® может развиваться иммунный ответ, вызывающий повышение уровня ферментов печени или в редких случаях приводящий к её повреждению. Повреждение печени может привести к серьёзным последствиям, включая печёночную недостаточность и смерть. Возможные признаки, на которые следует обратить внимание после введения препарата, включают рвоту, желтуху (пожелтение кожи или белков глаз) и снижение внимания. Немедленно сообщите врачу, если Вы заметили, что у Вашего ребёнка появляются какие-либо симптомы, указывающие на повреждение печени. Перед началом лечения препаратом Золгенсма^® Вашему ребёнку будет проведён анализ крови для оценки функции печени. Кроме того, после введения препарата (в течение не менее 3 месяцев) будут проводиться контрольные анализы крови для исключения повышения уровня ферментов печени. Более подробная информация приведена в разделе 4.
• Инфекция (например, простуда, грипп или бронхиолит), развивающаяся у ребёнка до или после введения препарата Золгенсма^®, может привести к более серьёзным осложнениям. Лица, осуществляющие уход, и лица, находящиеся в тесном контакте с пациентом, должны соблюдать правила профилактики инфекций (например, гигиена рук, респираторная гигиена/кашлевой этикет, ограничение потенциальных контактов). Признаки возможной инфекции включают кашель, свистящее дыхание, насморк, боль в горле и повышение температуры тела. В случае появления у Вашего ребёнка каких-либо симптомов, свидетельствующих об инфекции, до или после введения препарата Золгенсма^® незамедлительно сообщите об этом лечащему врачу.
• Кровоподтёки или кровотечение после введения препарата Золгенсма^®. Применение препарата Золгенсма^® может снижать уровень тромбоцитов (тромбоцитопения). Как правило, это происходит в течение первых двух недель после введения препарата Золгенсма^®. Перед началом лечения препаратом Золгенсма^® Вашему ребёнку будет проведён анализ крови для определения уровня тромбоцитов. Кроме того, в течение определённого периода времени после лечения Вашему ребёнку будут проводиться регулярные анализы крови для контроля изменений уровня тромбоцитов. Более подробная информация приведена в разделе 4.
• Обратитесь за неотложной медицинской помощью, если у Вашего ребёнка отмечается склонность к образованию синяков, судороги (припадки) или уменьшение количества выделяемой мочи после введения препарата Золгенсма^®. Нарушение свёртывания крови в мелких сосудах (тромботическая микроангиопатия) сопровождается снижением количества эритроцитов и клеток, участвующих в процессе свёртывания (тромбоцитов). Образование сгустков крови у Вашего ребёнка может повлиять на работу почек. Данное явление наблюдалось, как правило, в течение первых двух недель после введения препарата Золгенсма^®. Перед применением препарата Золгенсма^® Вашему ребёнку будет выполнен анализ крови для определения количества клеток крови (включая эритроциты и тромбоциты), а также уровня креатинина — показателя, который позволяет оценить функцию почек. Возможно, после введения препарата Золгенсма^® врач Вашего ребёнка сочтёт необходимым провести анализ крови (для определения уровня тромбоцитов) и измерить артериальное давление. Более подробная информация приведена в разделе 4.
• После применения препарата Золгенсма^® у Вашего ребёнка наблюдается сероватый/голубоватый цвет кожи, затруднённое дыхание, отёки конечностей или живота. Применение препарата Золгенсма^® может вызывать повышение уровня специфического белка сердечной мышцы под названием «тропонин I», что является признаком поражения сердца. Перед началом лечения препаратом Золгенсма^® Вашему ребёнку будет проведён анализ крови для определения уровня тропонина. Кроме того, в течение определённого периода времени после лечения Вашему ребёнку будут проводиться регулярные анализы крови для контроля изменений уровня тропонина I. Более подробная информация приведена в разделе 4.

Применение других лекарственных препаратов (взаимодействие с другими лекарственными средствами, включая вакцины и биологические препараты)

Сообщите лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику, если ребёнок принимает, недавно принимал или может принимать какие-либо другие лекарственные препараты, включая отпускаемые без рецепта.

• Преднизолон. В связи с введением препарата Золгенсма^® Ваш ребёнок также будет получать препарат под названием «преднизолон» в течение определенного периода времени (см. также раздел 3). Преднизолон относится к группе глюкокортикостероидов, которые применяются для избегания возможного повышения уровня ферментов печени после введения препарата Золгенсма^®. С этой целью врач назначит Вашему ребёнку преднизолон или другой глюкокортикостероид.
• Вакцинация. В связи с тем, что глюкокортикостероиды оказывают влияние на иммунную систему, лечащий врач Вашего ребёнка может счесть необходимым отложить проведение некоторых видов вакцинации во время лечения преднизолоном или другим глюкокортикостероидом. Если у Вас остались вопросы, обратитесь к лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику.

Если Вы не уверены в том, что препарат, который получает Ваш ребёнок, является одним из перечисленных выше, проконсультируйтесь с лечащим врачом Вашего ребёнка или другим медицинским работником.

Дополнительная информация для родителей/оказывающих уход лиц

СМА в поздней стадии

Препарат Золгенсма^® может спасти жизнеспособные двигательные нейроны, однако не способен вернуть к жизни уже погибшие клетки. Лечение препаратом Золгенсма^® особенно эффективно у детей с менее выраженными симптомами СМА (такими как отсутствие рефлексов или снижение мышечного тонуса), которые имеют достаточное количество жизнеспособных двигательных нейронов. Применение препарата Золгенсма^® может быть неэффективно у детей с тяжёлой мышечной слабостью, проблемами с дыханием, потребностью в постоянной искусственной вентиляцией лёгких (ИВЛ) или нарушенной функцией глотания. Лечащий врач определит, может ли подойти данный препарат Вашему ребёнку.

Правила гигиены

После введения препарата Золгенсма^® входящее в его состав действующее вещество может некоторое время выделяться из организма ребёнка с продуктами жизнедеятельности. Родителям и оказывающим уход лицам следует строго соблюдать правила гигиены рук в течение не менее 1 месяца после введения препарата Золгенсма^®. Надевайте защитные перчатки при непосредственном контакте с физиологическими жидкостями Вашего ребёнка или продуктами жизнедеятельности, после чего тщательно мойте руки с мылом в тёплой проточной воде или обрабатывайте дезинфицирующим средством для рук на спиртовой основе. Для утилизации загрязнённых подгузников используйте одноразовые пакеты для мусора. Одноразовые подгузники можно утилизировать с обычными бытовыми отходами.

Перечисленные правила необходимо соблюдать по меньшей мере в течение 1 месяца после введения препарата Золгенсма^®. Если у Вас остались вопросы, обратитесь к лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику.

Не применяйте препарат Золгенсма^®:

• если у Вашего ребёнка аллергия на онасемноген абепарвовек или любые другие компоненты препарата (перечисленные в разделе 6 листка — вкладыша).

3. Применение препарата Золгенсма^®

Препарат Золгенсма^® будет введён Вашему ребёнку врачом или медицинским работником.

Доза препарата Золгенсма^® измеряется в единицах, называемых «векторными геномами», и будет определена лечащим врачом с учётом массы тела ребёнка.

Рекомендуемая доза препарата Золгенсма^® составляет 1,1 × 10¹⁴ векторных геномов на килограмм (кг) массы тела. Препарат будет вводиться ребёнку внутривенно (в вену) путём однократной (капельной) инфузии в течение приблизительно 1 часа.

Препарат Золгенсма^® вводят только ОДИН раз.

За 24 ч до введения препарата Золгенсма^® Ваш ребёнок также будет получать преднизолон (или другой глюкокортикостероид) через рот. Доза глюкокортикостероида также будет определена с учётом массы тела ребёнка. Рекомендуемая доза преднизолона составляет 1 мг/кг массы тела в сутки. Лечащий врач определит общую дозу глюкокортикостероида для Вашего ребёнка.

Ваш ребёнок будет получать глюкокортикостероид ежедневно в течение как минимум 2 месяцев после введения дозы препарата Золгенсма^® или до тех пор, пока уровень ферментов печени не снизится до приемлемого уровня. Лечение глюкокортикостероидом прекращают путём постепенного снижения дозы. Врач расскажет, когда и как применение глюкокортикостероида будет прекращено.

Если у Вас остались вопросы, связанные с применением препарата Золгенсма^® или преднизолона, Вы можете задать их лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику.

4. Возможные нежелательные реакции

Подобно всем лекарственным препаратам препарат Золгенсма^® может вызывать нежелательные реакции, однако они возникают не у всех.

Некоторые нежелательные реакции могут быть серьёзными.

Незамедлительно обратитесь за медицинской помощью, если у Вашего ребёнка наблюдается один из перечисленных серьёзных побочных эффектов.

Часто: могут проявляться не более чем у 1 из 10 человек

• Кровоподтёки или кровотечения, сохраняющиеся дольше, чем обычно после травмы — возможные признаки снижения уровня тромбоцитов.
• Сероватый или голубоватый цвет кожи, затруднение дыхания (например, учащение дыхания, одышка), отёки конечностей или живота- возможные признаки проблем с сердцем.

С неизвестной частотой: частоту развития невозможно оценить на основании имеющихся данных

• Склонность к образованию синяков, судороги (припадки): уменьшение количества выделяемой мочи — возможные признаки тромботической микроангиопатии.
• Рвота, желтуха (пожелтение кожи или белков глаз) или снижение внимания — возможные признаки поражения печени (включая печёночную недостаточность).

Другие возможные побочные эффекты

Если у Вашего ребёнка отмечаются какие-либо другие побочные эффекты, сообщите об этом лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику. Могут развиваться следующие побочные эффекты.

Очень часто: могут проявляться более чему 1 из 10 человек

• Повышение уровня ферментов печени по результатам анализа крови

Часто: могут проявляться не более чем у 1 из 10 человек

• Рвота
• Лихорадка

Если Вы заметили какие-либо побочные эффекты, не указанные в данном листке- вкладыше, сообщите об этом лечащему врачу Вашего ребёнка или другому медицинскому работнику.

Сообщение о нежелательных реакциях

Если у Вас возникают какие-либо нежелательные реакции, проконсультируйтесь с врачом. Данная рекомендация распространяется на любые возможные нежелательные реакции, в том числе на не перечисленные в листке-вкладыше. Вы также можете сообщить о нежелательных реакциях напрямую (см. ниже). Сообщая о нежелательных реакциях, Вы помогаете получить больше сведений о безопасности препарата.

Российская Федерация

Адрес: 109074, Москва, Славянская площадь, д. 4, стр. 1

Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения Российской Федерации

Тел.: + 7 (495) 698-45-38, +7 (499) 578-02-30

Факс: +7(495) 698-15-73

Электронная почта: pharm@roszdravnadzor.gov.ru

Сайт: www.roszdravnadzor.gov.ru

5. Хранение препарата Золгенсма^®

• Препарат следует хранить в недоступном для детей месте.
• Не используйте препарат после истечения срока годности, указанного на этикетке флакона и картонной упаковке.
• Флаконы транспортируют в замороженном виде (при температуре не выше минус 60 °C).
• После получения набор с препаратом следует немедленно поместить в холодильник с температурой 2-8 °C.
• Повторно не замораживать.
• Препарат Золгенсма^® необходимо использовать в течение 14 дней с момента получения флаконов.

6. Содержимое упаковки и прочие сведения

По 5,5 или 8,3 мл раствора для инфузий в стерильный, бесцветный пластиковый флакон Crystal Zenith из циклоолефинового полимера объёмом 10 мл, укупоренный серой резиновой пробкой из хлорбутила, обкатанной алюминиевым колпачком с пластиковой отщёлкивающейся крышкой («flip-off» устройство) светло-зелёного цвета. На горлышке флакона расположен стикер с описанием маркировки флакона на русском языке.

Набор из 2–14 флаконов по 5,5 мл и/или 8,3 мл в картонную подложку для флаконов вместе с инструкцией по медицинскому применению в пачку картонную, на которую нанесён стикер.

Варианты конфигурации наборов:

Допускается наличие контроля первичного вскрытия.

Перечень вспомогательных веществ

Трометамин

Магния хлорид

Натрия хлорид

Полоксамер 188

Хлористоводородная кислота

Вода для инъекций

Несовместимость

Учитывая отсутствие исследований о лекарственной совместимости, данный препарат нельзя смешивать с другими.

Держатель регистрационного удостоверения

Новартис Фарма АГ / Novartis Pharma AG

Лихтштрассе 35, 4056 Базель, Швейцария / Ifichtstrasse 35, 4056 Basel, Switzerland

Производитель

Новартис Генные Терапии, Инк., США / Novartis Gene Therapies, Inc., USA

1940 ЮЭСДжи Драйв, г. Либертивилл, штат Иллинойс (IL) 60048 / 1940 USG Drive, Libertyville, Illinois 60048

За любой информацией о препарате, а также в случаях возникновения претензий следует обращаться к локальному представителю держателя регистрационного удостоверения:

Российская Федерация

ООО «Новартис Фарма»

125315 г. Москва, Ленинградский проспект, д. 70

тел.: +7 495 967 12 70

факс: +7 495 967 12 68

эл. почта: drug.safety russia@novartis.com

Данный листок-вкладыш пересмотрен

Прочие источники информации

Подробные сведения о препарате содержатся на веб-сайте Союза http://еес.eaeunion.org/

Раствор для инфузий, 2 × 10¹³ вектор-геномов/мл.

Отпускают по рецепту

Novartis Gene Therapies, Inc., США